治疗ALS的新希望

MasudUrr

肌萎缩侧索硬化症( ALS )，也称为卢伽雷氏病，是一种攻击神经元和脊髓的神经肌肉疾病。受影响者的身体会逐渐瘫痪，直至死亡，死亡通常发生在首次症状出现后的五年内。 目前，尚无有效的疗法来治疗这种病症。利鲁宗（Riluzone）是迄今为止唯一被医学科学界批准用于治疗 ALS 病例的药物，但只能将患者的生命延长几个月。 我学习 ALS 的发病与人体某些基因的突变有关。这项发表在《自然 通讯》杂志上的 研究表明，免疫系统和运动神经元死亡之间存在以前未知的联系。这项研究基于对线虫免疫系统的分析，线虫是一种一毫米长的微小蠕虫，经常用于基因实验。 “免疫系统的不平衡会导致运动神经元的破坏并引发疾病，”蒙特利尔大学神经科学系研究员兼教授亚历克斯·帕克证实。研究人员将突变的人类基因引入一些秀丽隐杆线虫标本中：目标是找到一种方法来拯救线虫免于死亡。 在接触突变的人类基因后，线虫在大约 10 天后变得瘫痪。

“因此，我们产生了修 比利时电报号码数据 改免疫系统中另一个重要基因 (tir-1) 的想法，”在 Alex Parker 的指导下，实验者兼博士生Julie Veriepe透露。 结果非常显着：“由于 tir-1 基因突变而导致免疫缺陷的蠕虫变得更加健康，并且身体瘫痪的情况也更少。” 搜索结果 这项研究虽然是在相当简单的免疫系统（例如线虫的免疫系统）上进行的，但强调了一种以前未知的机制。事实上，“因为蠕虫认为自己受到了病毒或细菌感染，所以它会启动免疫反应。然而，这种反应是有毒的，最终会破坏它们的运动神经元，”亚历克斯·帕克解释道。 另请阅读 独居的人更有可能遭受焦虑（而且不仅仅是） 焦虑与孤独之间的联系 唐氏综合症：妊娠早期诊断 唐氏综合症：如何在怀孕期间诊断它 通过气味诊断自闭症 非常相似的情况可能也涉及人类。 tir-1 基因的人类等效物SARM1 蛋白已被证明对我们神经系统的完整性至关重要。如果像研究人员相信的那样，与 ALS 相关的所有基因的信号传导机制都是相同的，那么 tir-1 基因或 SARM1 蛋白就成为 ALS 药物开发的绝佳治疗靶点。




特别是，SARM1 蛋白很重要，因为它是激酶激活过程的一部分，而该过程可以用现有的市售药物来阻断。 Alex Parker 的研究小组已经开始测试治疗类风湿性关节炎等疾病的药物，以了解它们是否也能对抗 ALS。 怀疑与希望之间的未来 然而，找到对抗 ALS 的疗法并不容易。 “在我们的研究中，我们知道蠕虫患病是因为我们引起了这种疾病。这使我们能够在病理学开始时进行治疗。但 ALS 是一种与衰老相关的疾病，通常在 55 岁之后发病。我们不知道即使仅在第一个症状出现后使用，潜在的药物是否会有效。然而，我们已经确定地证明，阻断这种关键蛋白可以减缓疾病的进展，至少在线虫中是这样，”Alex Parker 满意地总结道。 希望这一发现能够为寻找能够对抗 ALS、阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿病等神经退行性疾病或减缓其进展的药物的全新方法铺平道路。